Odprto hrbtenico plodov v maternici bi bilo mogoče zdraviti z matičnimi celicami pri dojenčkih, ki imajo hudo razvojno motnjo, ki vpliva na gibanje in druge organe. Raziskovalna skupina je z majhnim kliničnim poskusom na šestih plodovih potrdila varnost terapije.
Spina bifida, torej odprta hrbtenica, je stanje, pri katerem se hrbtenica med nosečnostjo ne zapre pravilno, zato hrbtenjača in živci ostanejo nezaščiteni in se tako poškodujejo. Stanje po vsem svetu prizadene nekaj manj kot 1 na 1000 rojstev, višji delež pa je še posebej v državah z nizkimi dohodki. Odprtost hrbtenice je lahko različno obsežna, v najhujši obliki (myelomeningocele) pa bolezen vodi v paralizo, izgubo občutka ter motnje delovanja mehurja in črevesja.
Diana Farmer, fetalna in neonatalna kirurginja na Univerzi v Kaliforniji, je vodila poskus z imenom Cellular Therapy for In Utero Repair of Myelomeningocele (CuRE), katerega cilj je bil oceniti, ali je zdravljenje z matičnimi celicami, pridobljenimi iz placente, v takih primerih izvedljivo in ni škodljivo za nosečnice ali novorojenčke.
Poseg so pri šestih nosečnicah izvedli v 24. do 25. tednu nosečnosti. Med posegom so matične celice, pridobljene iz placente, neposredno nanesli na odprto hrbtenjačo plodov. Po besedah raziskovalcev med operacijami ni bilo zapletov, ko so se novorojenčki rodili v 34. tednu nosečnosti, pa niso kazali znakov okužbe, puščanja cerebrospinalne tekočine ali tumorskih sprememb. In kar je še pomembneje, pri vseh novorojenčkih se je obrnil proces, imenovan herniacija zadnjih možganov, pri katerem se zadnji del možganov spusti v vrat in ovira kroženje cerebrospinalne tekočine.
Zdaj lahko ženske, pri katerih je pri plodu diagnosticirano stanje myelomeningocele, med nosečnostjo opravijo operacijo, med katero poskušajo popraviti motnjo hrbtenjače ploda. Operacija v maternici je običajno do neke mere koristna, vendar se skoraj 60 % prizadetih otrok nikoli ne nauči hoditi ali se samostojno gibati. Operacija namreč ne more obrniti poškodbe nevronov hrbtenjače, ki jo je med bivanjem ploda v maternici povzročila izpostavljenost plodovnici.
Farmerjina ekipa je začela raziskovati, ali lahko matične celice obrnejo poškodbo hrbtenjače, kmalu zatem, ko je raziskovalec matičnih celic Shinya Yamanaka leta 2012 prejel Nobelovo nagrado za delo z induciranimi pluripotentnimi matičnimi celicami. Inducirane pluripotentne matične celice so telesne celice, ki so jih preprogramirali, da se lahko razvijejo v skoraj kateri koli tip celic v telesu.
Čeprav se uporaba induciranih pluripotentnih matičnih celic pri njih ni izkazala za uspešno, je Farmerjina ekipa z uporabo matičnih celic, pridobljenih iz placente, nazadnje dosegla smiselne rezultate, najprej v študijah na celicah, nato pa tudi na modelih z ovcami. Ovce, pri katerih so napako popravili z operacijo in so prejele tudi matične celice, so postale sposobne samostojno stati in hoditi, medtem ko kontrolne živali, ki so imele samo operacijo, niso.
»Podatki iz poskusov na živalih so bili zelo impresivni in vzpodbudni,« pravi Citra Mattar, strokovnjakinja z Nacionalne univerze v Singapurju. Na podlagi rezultatov pri ovcah Mattarjeva meni, da bodo matične celice koristne tudi pri zdravljenju človeških plodov z odprto hrbtenico.
Po besedah Mattarjeve zdaj potrebujejo podatke, ki potrjujejo dolgoročno varnost in učinkovitost, na primer glede tega, ali matične celice prinašajo boljše rezultate kot samo operacija. »Dati si moramo čas in počakati, kako bodo ti otroci odraščali in se razvijali, in lahko traja 5, 10 ali 15 let, preden bodo vse koristi vidne,« pravi.
Po besedah Farmerjeve morajo otroci, ki sodelujejo v poskusu, dopolniti vsaj dve leti, preden se lahko opazi kakršna koli korist, saj se takrat lahko naučijo hoditi. Njena ekipa pa je dobila tudi dovoljenje za izvedbo večjega poskusa z vključitvijo 29 oseb, ki bo statistično že bolj zadovoljiv za ugotavljanje, ali matične celice prinašajo boljše rezultate.
